第 306 期 2009-06-11

健康知識
細胞治療人體試驗之法規管理現況
Current regulation on human clinical trials of cellular therapy

細胞治療產品簡介

「細胞產品」乃泛指含細胞之醫藥品，是翻譯自歐美細胞治療相關法規的用詞，所以不一定與商業化產品有關。美國食品藥物管理局（以下簡稱FDA）稱之為「cellular product」，歐洲共同體藥物評審委員會（以下簡稱EMEA）稱之「Cell-based medicinal product」，我國衛生署於92年11月所公告之「體細胞治療人體試驗申請與操作規範（參考資料一）」中，則以細胞產品或細胞醫藥品稱之。

細胞治療產品包括造血幹細胞（CD34+）、間葉幹細胞（mesenchymal stem cell）、樹突細胞（dendritic cells）、毒殺性T細胞（cytotoxic T cells）、自體黑色素細胞（autologous melanocyte）等；治療疾病之領域以神經內科（例如腦中風）、婦產科（子宮頸癌）、腫瘤科（肝癌、肺癌）、眼科（角膜受損）、骨科（膝關節軟骨修復）、皮膚科（白斑）等為主。比較常見的治療方式是採取病人自己的週邊血液或骨髓，進行細胞增殖及活化，以得到特定的細胞族群，再輸回病人本身。一般而言，除非細胞回輸之方式及/或部位有特別的考量，此類自體來源產品的安全性考量較少，臨床上也可避免異體排斥現象的顧慮。近年來，我國已有數個細胞產品進入人體試驗階段，正等待安全性及/或初步療效性的證明。

除了「日本厚生労働省医薬安全局」已公佈的數個細胞組織製品（cells/tissue-based products）法規之外，近年來，美國FDA以及歐盟EMEA針對細胞治療亦公佈了數個管理及審查法規，本文試圖以歐美相關法律規範，探討國內法規管理現況及可改進的部份。〈更多內容〉
《文：摘編自參考資料七醫藥品查驗中心生物製劑審查員李元鳳博士專文；編輯中心吳萃慧整理；審校：李元鳳博士》