第 51 期 2004-06-23

研究發展
再論臨床試驗與生技產業

今年，行政院於「加強生物技術產業推動方案」中，建立新的生物製劑之臨床試驗體系與運作機制，台灣屬於較嶄新的研究方向，這是政府迎上廿一世紀生物科技世代的新策略與新挑戰，引起了諸多討論，在此，亦以個人見解，提供反思。

西方國家新藥產品由研究試驗概念到上市的過程需要花七至十三年的時間，並且需約五千萬到六億美金來完成，這是一筆相當龐大的支出，而其中大部分的經費為支付生產臨床試驗的材料費（一千萬至一億美金，視cGMP新廠需要而定），與經營臨床試驗支出（第一和二階段需要五百至一千萬美金；第三階段需要五千萬至二億美金），且臨床試驗後期分析和評估大概需要一千至三千萬美金。在如此龐大經費投資的前提下，研發單位對於該藥物的安全性以及對人體所產生的健康效益，必須具有確切把握，並能夠為研發單位爭取顯著經濟收入，才有可能投入經費進行研發。

不同人種之免疫系統中人類白血球抗原（ＨＬＡ）有差異
曾經有人提及，執行臨床試驗對於國家有何利益？我個人認為，具有科學、經濟，以及人民最重要的健康效益。首先由科學的角度來看，我們目前使用許多不同型式由國外研究並核准的藥物，然而亞洲人與西方人在遺傳生理上並不相同，特別是免疫系統中人類白血球抗原（ＨＬＡ）的差異，因此，某些藥物或是疫苗對我們的效果並不大。假如在台灣實行臨床試驗，我們將擁有第一手資料，並且能夠直接評估該種疫苗或藥物之效用。

舉例來說，由加拿大康諾特公司（Connaught Laboratories Limited）首度研發的Ｂ型嗜血桿菌（Ｈｉｂ）連結疫苗，在 1984 到 1986 年間，於芬蘭和瑞典兩國實行了第三階段臨床試驗，結果顯示具有 100％ 的保護效力，但是 1987 年在加拿大北部只有 35％ 到 40％ 的效力；這樣的差異歸因於免疫細胞中，攜帶性蛋白質（carrier proteins）並沒有發揮其助手Ｔ細胞（T-helper）功能，因為愛斯基摩人之 ＨＬＡ 型式與歐洲人並不相同，足見種族差異，其藥物的療效因此打了相當大的折扣。

大型臨床試驗有形與無形的附加價值
而對遵行臨床試驗的國家來說，為準備此大型的臨床試驗，該國必須具有cGMP級的臨床試驗品質，科技專門知識與優良臨床操作國際標準（ＧＣＰ）；除此之外，科學家和醫師們將獲得實行臨床試驗研究的經驗；這是有形與無形的附加價值，對提升一國的醫學研究環境，頗有助益。因此，我們應該鼓勵這些已經被調查清楚的研發中新藥（ＩＮＤ），獲得專業審查委員會（ＩＲＢ）及財團法人醫藥品查驗中心（ＣＤＥ）核可，在台灣執行臨床試驗。

我個人非常同意，於遵行臨床試驗之初，必須對於經營動物或人體的臨床試驗研發委辦服務公司（ＣＲＯ），做出規範與有效考察方針，此組織應依據「人用藥品註冊技術規定國際協調會議」（ＩＣＨ）之ＧＣＰ操作程序運作，並且應該接受評估是否已符合美國ＦＤＡ之cGMP規範。同時，為了要給予公眾正確資訊，建議由衛生署與經濟部工業局聯合主辦研討會，討論臨床試驗是否應該成為台灣生物技術產業推動方案之一環。
《文：莊再成；攝影：鍾幸舫；上圖：疫苗研發中心；下圖：莊再成主任；本文轉載自93.6.4.自由時報 自由廣場》