知識產權 新藥大放異彩－漫談2014年FDA核准小分子新藥（下）「註1」 Introduction to FDA approved novel small molecular drugs in 2014 (part 3)
除了抗癌藥物、抗糖尿病藥物與感染性疾病藥物外，其他領域於2014年FDA核准小分子新藥部分，亦有不錯的表現，其中包括5個孤兒藥（orphan drug），分別是Cerdelga®、Esbriet®、Hetlioz®、NortheraTM和Ofev®。根據FDA的定義，「孤兒藥」是指疾病總人數低於20萬人的罕見疾病用藥，由於市場小且藥物開發需要大量經費與時間，因此藥廠在成本與利潤的考量下，大多不願意投入開發。為了鼓勵孤兒藥的研發，FDA於1983年首先制定《孤兒藥法案（Orphan Drug Act）》，並於1992年建立了加速審核程序，且提供研發租稅優惠、上市規費豁免、保障獨占市場地位及政府研發補助等優惠。現今，在大家日益重視罕見疾病患者的就醫權益與相關法規的優惠保障下，孤兒藥市場早已成為兵家必爭之地，不可同日而語。〈更多內容〉 《文/圖：生技與藥物研究所謝興邦研究員、李靜琪副研究員；審校：生技與藥物研究所陳炯東研究員》
