第 659 期 2016-07-22

知識產權
新藥再創新猷—漫談2015年美國FDA核准小分子新藥（上）
Introduction to FDA approved novel small molecular drugs in 2015 (part 1)

延續2014年生技醫藥產業於新藥研發的歡喜豐收「註1」，2015年更甚於2014年，共有45個新藥獲得美國食品藥物管理局（U.S. Food and Drug Administration, U.S. FDA）核准上市，包括32個小分子藥物和13個生物藥（抗體藥物、胜肽藥物及酶）「註2」。自2014年的榮景即可見FDA對新藥申請審查效率的提升，而「More important than the quantity of novel drugs approved by Center for Drug Evaluation and Research (CDER) in 2015 is their quality and the important new roles they are serving to advance medical care」說明了在效率提升的同時，藥物的療效和安全性及促進醫療保健的角色依然是CDER在新藥審查時最關心的部分「註3」。

2015年U.S. FDA所核准的45個新藥，依其特點可歸類如下「註3」：(a) 36%（16個）是具新機轉的市場首見（first-in-class）新藥；(b) 47%（21個）是用於治療患者總數少於20萬人的罕見疾病用藥；(c) 60%（27個）是獲得一種或一種以上加速方案：快速審查（fast track）、突破性藥物（breakthrough）、優先審查（priority review）及加速核准（accelerated approval）資格的新藥；(d) 87%（39個）為首輪核准（first cycle approval）新藥，意即初審就被核准，無須再補充其他資料；(e) 64%（29個）是優先在美國上市的新藥（圖一）。〈更多內容〉
《文/圖：生技與藥物研究所謝興邦研究員、李靜琪副研究員；審校：生技與藥物研究所陳炯東研究員》