第 701 期 2017-06-22
研究發展 FLT3抗癌蛋白激酶抑制劑之研發
Development of FLT3 inhibitor 
Novartis藥廠針對成人急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）所開發出的Fms-like tyrosine kinase-3（FLT3）口服小分子藥物Rydapt®（midostaurin, (PFC412)），已於2017年4月28日經美國食品藥物管理局（FDA）核准上市了，與同一天核可的AlunbrigTM（brigatinib）是自2001年5月核准的GleevecTM（imatinib mesylate）上市以來，第30與第31個以激酶為標靶的小分子癌症治療藥物。Rydapt® 將結合常規之AML化學治療流程，使用於發生FLT3-ITD（internal tandem duplication）或FLT3-TKD（tyrosine kinase domain）變異的新診斷AML患者身上。Midostaurin獲核准用於AML的治療，乃是根據CALGB 10603 RATIFY（NCT00651261）第III期臨床試驗的結果。由Novartis藥廠2015年12月6日公布的結果顯示，相較於僅單獨給予化療藥物的對照組患者而言，給予化療藥物加上midostaurin的實驗組患者總存活期（overall survival, OS）提高了23%；因此，midostaurin於2016年2月19日獲得美國FDA的突破性治療藥物認證（breakthrough therapy designation）。接著， 2016年11月14日midostaurin進一步獲得美國FDA的優先審核（priority review）認證，且於6個月內完成所有審核過程，終於在2017年4月28日獲得上市許可（圖一）。〈更多內容〉
《文/圖：生技與藥物研究所林文星助研究員；校閱：陳炯東研究員、謝興邦研究員、蔣維棠研究員》
