幹細胞在發育及組織修復具有極大重要性。幹細胞的研究進一步揭示了單一細胞如何發展成為器官，及健康的細胞如何取代更換受傷或病變而壞死的組織細胞。二十多年前，科學家發現自小鼠胚胎獲取幹細胞的方法，經過多年對小鼠幹細胞生物學的研究發展，於1998年科學家成功地將人類胚胎幹細胞(embryonic stem cell)分離出，並在體外培養與繁殖。隨之而起，幹細胞成為一新興醫學研究領域，科學家相繼投入心力，探究幹細胞在細胞療法(cell-based therapy)、組織工程(tissue engineering)、以及再生醫學(regenerative medicine)的應用價值。

何謂幹細胞？

幹細胞(stem cells)具有幾項特性，一是可以分裂增殖另一個與本身完全相同的細胞；二為其不具特殊化的功能；三是可以依其所存在的情況分化(differentiate)成為多種特定功能的體細胞，例如：會跳動的心肌細胞，會分泌胰導素的胰臟細胞等。這些特性使幹細胞在組織再生佔有獨特的重要性。

科學家使用動物與人類的幹細胞主要有二種：

1. 胚胎幹細胞(embryonic stem cells)：為分離自發育中胚胎，在人類為三到五天大的胚胎，這些胚胎實為取自體外受精發育之胚胎。胚胎幹細胞被視為全能的細胞，具有可分化發育成人體所有組織器官的潛能。

2. 成體幹細胞(adult stem cells)：為存在於成熟的組織器官中的未分化細胞。成體幹細胞現已可自骨髓、皮膚、腦、骨骼肌、及肝臟等器官分離。他們能自我複製且分化成具該組織器官功能的細胞。成體幹細胞的存在為補充在正常代謝下損失的組織細胞。近來科學家發現，這些未分化的組織細胞除了分化出其來源組織的功能細胞外，還可分化成其他組織的功能細胞。成體幹細胞在幹細胞療法是目前一極活躍的領域，事實上，臨床上用了30年的骨髓移植即是成體幹細胞在臨床治療的應用例子。

潛在的應用價值

科學家預期幹細胞將成為多種疾病治療的基礎，例如巴金森氏症、糖尿病與心臟病等；此外，幹細胞的研究還包括新藥開發、基因療法、治療癌症等方面。其潛在的應用發展簡述如下：

1. 幹細胞研究有助於了解人體發育過程中所發生的複雜的經過。未分化的細胞如何變成分化的細胞為此一主要的課題。其過程涉及基因表現的執行與停閉，而一些嚴重的臨床現象如癌症和胎兒出生缺陷即來自於不正常的細胞分裂和細胞分化。透過對調控幹細胞分化之分子基因的了解，將有助於洞悉此類疾病如何形成與發展治療的策略。目前在這項應用上極大的障礙，即在科學家對影響幹細胞分化的分子，及其基因表現所被調控的訊息尚未能完全了解。

2. 人類幹細胞可用於測試及發展新藥。人類多功能性細胞株(pluripotent cell lines)分化之後的細胞可用於新藥的安全測試。科學家已應用其他種類的細胞株進行此類的測試，例如利用癌症細胞株來篩選具有潛力的抗腫瘤藥物。多功能性細胞株的應用使藥物測試得以在較大範圍的不同細胞種類上進行。在這方面，科學家需要了解對所測試的藥物，怎樣的訊息傳導可以準確的控制幹細胞分化到某一特殊的細胞，這需要對調控幹細胞分化的訊息有所了解，方可確切的模擬這個條件來分化出同樣的細胞以供所測試藥物的使用，如此才能維持用於測試的細胞的一致性，以達有效的藥物篩選。然而目前對調控幹細胞分化訊息的知識仍然不足。

3. 幹細胞最重要、最有潛力的應用或許仍在於幹細胞能生成新細胞或組織器官以提供人類個體組織器官或細胞功能的修復。捐贈器官取代病變損壞的器官由來已久，但是經常因為捐贈來源短缺而供不應求。幹細胞可分化為特定種類的細胞，可望提供替代細胞或組織來治療疾病，包括巴金森氏症(Parkinsons's)、阿茲罕默症(Alzheimer's disease)、脊髓索受傷(spinal cord injury)、中風(stroke)、皮膚燒傷(burns)、糖尿病(diabetes)、風濕性關節炎(rheumatoid arthritis)等等。例如：

• 讓幹細胞在實驗室裡分化成為健康的心肌細胞，再移植到慢性心臟病患體中，動物研究階段的成果顯示，骨髓幹細胞移植到動物體內受損的心臟，可產生心肌細胞而成功修補心臟組織。其他研究也顯示胚胎幹細胞或成體造血細胞可以被引導分化為心肌細胞。
• 第一型糖尿病(Diabetes Type 1)之病因主要是病患體內分泌胰導素的細胞為其自身的免疫系統所破壞。科學研究發現，胚胎幹細胞可於細胞培養中被引導分化成為可分泌胰導素的細胞，有希望植入糖尿病患者進行治療。

要實現以細胞為主的疾病治療應用，科學家必須有一套可以輕易地、可複製地操縱幹細胞的過程，以確保所得的幹細胞確實具有能成功的分化、移植及再生的必要特質。科學家們必須要能確切掌握以下所列幾項特質，方可引領幹細胞於臨床的使用；做為成功的幹細胞移植，幹細胞必須：1) 能蓬勃的再生並產生足夠量的組織。2) 分化出來的細胞確實為所需的細胞種類。3) 細胞移植後在病患體內仍能存活。4) 移植後能在病患體內與鄰近的組織融合。5) 在受移植病患有生之年能產生適當的功能。6) 避免危害受移植病患。

為了避免移植後病患免疫系統產生排斥作用，科學家正在嘗試多種策略來製造出不受排斥的組織。綜言之，幹細胞在疾病治療上提供一非常令人興奮的希望，但需進行更徹底的研究，先解決目前技術上所面臨的重大難題。

參考文獻: 1. NIH Stem Cell Basics 2. NIH Regenerative Medicine 2006 Reports

《文：總辦事處陳麗秋節譯；審稿：幹細胞研究中心李小玲博士；圖：使用成體幹細胞修復心肌，摘錄自參考文獻1》